Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO) anunció hoy que recuperará los derechos de desarrollo y comercialización de giroctocogene fitelparvovec, un candidato a producto de terapia génica en investigación para el tratamiento de adultos con hemofilia A de moderadamente grave a grave, que ha codesarrollado y licenciado a Pfizer Inc. (NYSE:), tras la decisión de Pfizer de terminar el acuerdo global de colaboración y licencia entre las partes. Sangamo tiene la intención de explorar todas las opciones para avanzar el programa, incluyendo la búsqueda de un posible nuevo socio colaborador. Pfizer ha indicado a Sangamo que esta terminación refleja su decisión de no proceder con las solicitudes de Licencia de Productos Biológicos (BLA) y de Autorización de Comercialización (MAA), ni de perseguir la comercialización de giroctocogene fitelparvovec.

En julio de 2024, Pfizer anunció resultados positivos preliminares del ensayo AFFINE de Fase 3 que evaluaba giroctocogene fitelparvovec, demostrando que el ensayo cumplió los objetivos primarios y secundarios clave de superioridad en comparación con la profilaxis. El 9 de diciembre de 2024, Pfizer presentó datos detallados de AFFINE en una presentación oral en la 66ª Reunión y Exposición Anual de ASH, siendo la presentación seleccionada como parte del programa «Lo Mejor de ASH», que destaca la ciencia más vanguardista presentada durante la Reunión Anual. En noviembre de 2024, Pfizer indicó a Sangamo que estaba discutiendo estos datos con las autoridades reguladoras. Anteriormente, Pfizer había indicado a Sangamo que las presentaciones anticipadas de BLA y MAA se esperaban para principios de 2025.

«Giroctocogene fitelparvovec ha demostrado el potencial de ser un tratamiento de terapia génica que cambie la vida de los pacientes con hemofilia A, y tras los resultados positivos del ensayo AFFINE de Fase 3, creemos que está bien posicionado para las presentaciones regulatorias y la potencial comercialización», dijo Sandy Macrae, Director Ejecutivo de Sangamo Therapeutics. «Aunque nos sorprendió y decepcionó enormemente la decisión de Pfizer de terminar nuestra colaboración tan cerca de las presentaciones anticipadas de BLA y MAA, especialmente dados los convincentes datos del ensayo clínico pivotal, apreciamos su colaboración en liderar un programa de desarrollo clínico robusto y exitoso y por avanzar el activo hasta esta importante etapa. Estamos comprometidos a explorar el camino óptimo a seguir para este importante tratamiento, incluyendo la búsqueda del socio adecuado con el enfoque y la comprensión del entorno comercial de la medicina genómica para llevar este medicamento a los pacientes. En paralelo, seguimos centrados en avanzar nuestra cartera de medicina genómica neurológica de propiedad exclusiva y en progresar nuestro programa de terapia génica para la enfermedad de Fabry hacia una posible presentación de BLA en la segunda mitad de 2025.»

El acuerdo de colaboración y licencia con Pfizer terminará efectivamente el 21 de abril de 2025, momento en el que Pfizer deberá transferir el programa de giroctocogene fitelparvovec de vuelta a Sangamo. Todos los participantes del ensayo continuarán siendo monitoreados según lo planeado durante el período de transición.

Sangamo cree que sus asociaciones recientemente anunciadas con Genentech y Astellas, y las avanzadas discusiones de desarrollo de negocios para su programa de terapia génica de Fabry, le permitirán trazar un camino a seguir para su cartera de medicina genómica neurológica mientras se prepara para iniciar el reclutamiento esperado de pacientes en el estudio de Fase 1/2 de ST-503 para la neuropatía de fibras pequeñas idiopática a mediados de 2025, y presentar una anticipada solicitud de Autorización de Ensayo Clínico (CTA) para el programa de enfermedad por priones en el cuarto trimestre de 2025, cada uno sujeto a la obtención de financiación adicional adecuada.

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