Pfizer Inc. (NYSE:) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado HYMPAVZI™ (marstacimab-hncq) para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) sin inhibidores del factor VIII (FVIII), o hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) sin inhibidores del factor IX (FIX).

HYMPAVZI es el primer y único inhibidor del factor de la vía del inhibidor del factor tisular (anti-TFPI) aprobado en EE.UU. para el tratamiento de la hemofilia A o B y el primer medicamento para la hemofilia aprobado en EE.UU. que se administra mediante un bolígrafo autoinyector precargado. HYMPAVZI puede ofrecer una opción de tratamiento subcutáneo con un esquema de dosificación semanal y una preparación mínima requerida para cada administración individual.

«La aprobación de HYMPAVZI representa un avance significativo para las personas que viven con hemofilia A o B sin inhibidores para la prevención de sangrados, con un perfil de seguridad generalmente manejable y una administración subcutánea sencilla una vez por semana», dijo Suchitra S. Acharya, M.D., Directora del Centro de Hemostasia y Trombosis de Northwell Health, Jefa del Programa de Trastornos Hemorrágicos y Trombosis del Centro Médico Infantil Cohen. «HYMPAVZI tiene como objetivo reducir la carga actual del tratamiento al satisfacer una importante necesidad para estos pacientes, incluidos muchos que han requerido regímenes de infusión intravenosa frecuentes y que consumen mucho tiempo».

La hemofilia es una familia de enfermedades genéticas raras de la sangre causadas por una deficiencia del factor de coagulación (FVIII en la hemofilia A, FIX en la hemofilia B), que afecta a más de 800,000 personas en todo el mundo.1 Diagnosticada en la primera infancia, la hemofilia inhibe la capacidad de la sangre para coagularse adecuadamente, aumentando el riesgo de sangrado repetido dentro de las articulaciones, lo que puede conducir a daño articular permanente.2,3 A pesar de los avances significativos en el tratamiento de la hemofilia en los últimos años, muchas personas que viven con la enfermedad continúan experimentando episodios de sangrado y manejan su condición con infusiones intravenosas frecuentes que pueden necesitar ser administradas varias veces a la semana.4

«HYMPAVZI es el segundo tratamiento para la hemofilia de Pfizer en recibir la aprobación de la FDA este año y es el último avance científico significativo en nuestro compromiso de más de 40 años para mejorar la atención de las personas que viven con hemofilia», dijo Aamir Malik, Director Comercial de EE.UU. y Vicepresidente Ejecutivo de Pfizer. «Esperamos lanzar este último avance médico y ofrecer ahora tres clases distintas de medicamentos para la hemofilia – un anti-TFPI, terapia génica y tratamientos con factores recombinantes – que pueden satisfacer las necesidades únicas de tratamiento de una amplia gama de pacientes».

Los resultados del ensayo de Fase 3 BASIS (NCT03938792) respaldaron la aprobación de HYMPAVZI en EE.UU. en adultos y adolescentes con hemofilia A o B sin inhibidores. En el estudio, HYMPAVZI redujo la tasa anualizada de sangrado (ABR) para sangrados tratados en un 35% y 92% después de un período de tratamiento activo de 12 meses en comparación con la profilaxis de rutina (RP) y el tratamiento a demanda (OD), respectivamente, en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores. El perfil de seguridad de HYMPAVZI fue consistente con los resultados de la Fase 1/2. Las reacciones adversas más comúnmente reportadas (≥3% de los pacientes) en el estudio fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza y prurito.

«La comunidad de la hemofilia busca continuamente avances en la atención que puedan mejorar la calidad de vida de nuestros miembros de la comunidad», dijo Phil Gattone, Presidente y CEO de la Fundación Nacional de Trastornos Hemorrágicos. «Apreciamos enormemente los esfuerzos innovadores de Pfizer en el desarrollo de esta nueva opción de tratamiento que aborda algunos de los desafíos continuos que enfrentan las personas con hemofilia A y B. La disponibilidad de esta terapia representa un poderoso paso adelante en el avance de la atención para más individuos y familias en la comunidad de trastornos hemorrágicos».

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una opinión positiva para marstacimab para la profilaxis de rutina de episodios de sangrado en adultos y adolescentes de 12 años y mayores con hemofilia A grave sin inhibidores del FVIII, o hemofilia B grave sin inhibidores del FIX. Además de HYMPAVZI, Pfizer recibió recientemente aprobaciones regulatorias para su terapia génica de hemofilia B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) en EE.UU., UE y Canadá, y anunció resultados positivos de un programa de Fase 3 que investiga su terapia génica de hemofilia A (giroctocogene fitelparvovec).

Acerca de HYMPAVZI (marstacimab-hncq)

Descubierto por científicos de Pfizer, HYMPAVZI es un agente reequilibrante que se dirige al dominio Kunitz 2 del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), una proteína anticoagulante natural que funciona para prevenir la formación de coágulos sanguíneos y restaurar la hemostasia.

HYMPAVZI está aprobado en EE.UU. para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, o hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) sin inhibidores del factor IX.

Acerca del estudio BASIS

El estudio pivotal BASIS es un estudio global de Fase 3, abierto y multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de HYMPAVZI en participantes adolescentes y adultos de 12 a <75 años con hemofilia A grave (definida como FVIII <1%) o hemofilia B moderadamente grave a grave (definida como actividad de FIX ≤2%) con o sin inhibidores.

La aprobación de la FDA se basa en los resultados del estudio BASIS que incluyó a 116 personas que viven con hemofilia sin inhibidores que fueron tratadas con HYMPAVZI durante un período de tratamiento activo (ATP) de 12 meses frente a un régimen intravenoso de RP y OD con FVIII o FIX, administrado como parte de la atención habitual en un período de observación de seis meses. Durante el ATP, los participantes recibieron profilaxis (una dosis de carga subcutánea de 300 mg de HYMPAVZI, seguida de 150 mg por vía subcutánea una vez por semana) con potencial de escalada de dosis a 300 mg una vez por semana.

HYMPAVZI redujo la ABR para sangrados tratados en un 35% y 92% después de un ATP de 12 meses en comparación con el tratamiento RP y OD, respectivamente, en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores. En el grupo OD, se demostró la superioridad (p<0.0001) de HYMPAVZI en todos los criterios de valoración secundarios relacionados con el sangrado: sangrados espontáneos, sangrados articulares, sangrados en articulaciones diana y sangrados totales. En el grupo RP, HYMPAVZI demostró no inferioridad para estos criterios de valoración secundarios de eficacia.

El perfil de seguridad de HYMPAVZI fue consistente con los resultados de la Fase 1/2 y el tratamiento fue generalmente bien tolerado. Las reacciones adversas más comúnmente reportadas (≥3% de los pacientes) fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza y prurito.

La cohorte de inhibidores del ensayo BASIS está en curso, con resultados esperados para el tercer trimestre de 2025. Pfizer también está llevando a cabo BASIS KIDS, un estudio abierto que investiga la seguridad y eficacia de marstacimab en niños de 1 a <18 años de edad con hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave a grave con o sin inhibidores.

Acerca de la hemofilia

La hemofilia es una familia de enfermedades genéticas raras de la sangre causadas por una deficiencia del factor de coagulación (FVIII en la hemofilia A, FIX en la hemofilia B), que impide la coagulación normal de la sangre. La hemofilia se diagnostica en la primera infancia y afecta a más de 800,000 personas en todo el mundo.1 La incapacidad de la sangre para coagularse adecuadamente puede aumentar el riesgo de sangrado doloroso dentro de las articulaciones, lo que puede causar cicatrices y daño articular. Las personas que viven con hemofilia pueden sufrir daño articular permanente después de repetidos episodios de sangrado.2,3

Durante décadas, el enfoque de tratamiento más común para la hemofilia A y B ha sido la terapia de reemplazo de factores, que reemplaza los factores de coagulación faltantes. Las terapias de reemplazo de factores aumentan la cantidad de factor de coagulación en el cuerpo a niveles que mejoran la coagulación, resultando en menos sangrado.5,6

En una encuesta de personas en EE.UU. que reciben profilaxis para hemofilia A o B, casi un tercio de aquellos que reciben tratamiento y tienen alta adherencia – definida como tomar el 75% o más de sus infusiones prescritas – declararon que la naturaleza que consume mucho tiempo de la profilaxis era el desafío más significativo del régimen.7,8 Casi el 60% de aquellos que tomaron menos del número prescrito de infusiones informaron que el compromiso de tiempo era la razón principal para perder infusiones.

Información de seguridad importante de HYMPAVZI (marstacimab) en EE.UU.

Importante: Antes de comenzar a usar HYMPAVZI, es muy importante hablar con su proveedor de atención médica sobre el uso de productos de factor VIII y factor IX (productos que ayudan a coagular la sangre pero funcionan de una manera diferente a HYMPAVZI). Es posible que necesite usar medicamentos de factor VIII o factor IX para tratar episodios de sangrado durante el tratamiento con HYMPAVZI. Siga cuidadosamente las instrucciones de su proveedor de atención médica sobre cuándo usar medicamentos de factor VIII o factor IX y la dosis prescrita durante su tratamiento con HYMPAVZI.

Antes de usar HYMPAVZI, informe a su proveedor de atención médica sobre todas sus condiciones médicas, incluyendo si:

• tiene una cirugía planificada. Su proveedor de atención médica puede suspender el tratamiento con HYMPAVZI antes de su cirugía. Hable con su proveedor de atención médica sobre cuándo dejar de usar HYMPAVZI y cuándo comenzar a usarlo nuevamente si tiene una cirugía planificada.
• tiene una enfermedad grave a corto plazo (aguda) como una infección o lesión.
• está embarazada o planea quedar embarazada. HYMPAVZI puede dañar a su bebé por nacer.

Mujeres que pueden quedar embarazadas:

• Su proveedor de atención médica realizará una prueba de embarazo antes de que comience su tratamiento con HYMPAVZI.
• Debe usar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con HYMPAVZI y durante al menos 2 meses después de la última dosis de HYMPAVZI.
• Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si queda embarazada o cree que puede estar embarazada durante el tratamiento con HYMPAVZI.

• está amamantando o planea amamantar. No se sabe si HYMPAVZI pasa a la leche materna.

Informe a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma, incluyendo medicamentos recetados, medicamentos de venta libre, vitaminas y suplementos herbales.

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de HYMPAVZI?

HYMPAVZI puede causar efectos secundarios graves, incluyendo:

• coágulos sanguíneos (eventos tromboembólicos). HYMPAVZI puede aumentar el riesgo de que su sangre coagule. Los coágulos sanguíneos pueden formarse en los vasos sanguíneos de sus brazos, piernas, pulmones o cabeza y pueden poner en peligro la vida. Busque ayuda médica de inmediato si desarrolla alguno de estos signos o síntomas de coágulos sanguíneos:
  • hinchazón o dolor en brazos o piernas
  • enrojecimiento o decoloración en sus brazos o piernas
  • dificultad para respirar
  • dolor en el pecho o la parte superior de la espalda
  • ritmo cardíaco acelerado
  • tos con sangre
  • sensación de desmayo
  • dolor de cabeza

  Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.