Aunque todavía con un porcentaje bajo en una “torta” liderada por la oncología, los ensayos clínicos destinados al grupo de enfermedades y condiciones englobadas con el rótulo de “metabolismo” vienen en alza en la Argentina.

La pandemia de Covid nos dio una lección acelerada de esta materia. Aprendimos que los estudios clínicos son fundamentales para aprobar cualquier medicamento, que la primera fase de investigación (la I) analiza la seguridad, y que luego se van ampliando a más voluntarios con la II y la III para seguir evaluando la seguridad y también la eficacia.

También aprendimos que Argentina es una plaza muy reconocida a nivel mundial en investigación clínica, por la calidad de sus investigadores y la evidencia que se genera: por caso, varias de las vacunas de Covid y también de las nuevas de virus sincicial respiratorio se testearon acá.

Saliendo de los años excepcionales de la pandemia, la investigación clínica está siempre liderada por la oncología, una de las áreas con más desafíos y a la vez respuestas terapéuticas innovadoras aportadas en el último tiempo que están llevando ya a hablar de la cronificación del cáncer. El año pasado, el 26% de los 220 estudios clínicos que se hicieron en el país fueron en oncología.

Metabolismo viene cuarto en el ranking, con 18 ensayos. Pero el crecimiento es significativo. De acuerdo a los últimos datos de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME) el porcentaje de estudios relacionados con metabolismo casi se cuadruplicó en dos años.

En 2021, habían sido solo cinco trials, y, analizan especialistas del tema, es una de las áreas con mayor potencial para la investigación porque tiene también enormes desafíos, que están vinculados con una población que cada vez vive más y que por ende sufre la carga de enfermedades crónicas como el colesterol, la diabetes y la obesidad.

Susana Baldini, directora médica de CAEME, apunta que esto es «una tendencia mundial» y marca como un hito «los descubrimientos vinculados al GLP-1, que permitió la aparición de nuevas drogas».

La más famosa y viralizada es la semaglutida, que al igual que ocurrió con el Viagra se popularizó por su nombre comercial, Ozempic, la inyección que usan los famosos.

Pero en realidad toda una nueva generación de los llamados agonistas del GLP-1 (una hormona que regula el azúcar en sangre) lograron mejoras de impacto en los pacientes con diabetes y, por un mecanismo de acción que aún no se ha logrado dilucidar, también hacen bajar de peso. Y abrieron un mundo para explorar más fármacos en la misma línea, por ejemplo en inyecciones menos frecuentes o en comprimidos.

Pero para Baldini hubo además un cambio de perspectiva. “Se empieza a ver al paciente metabólico, que tiene obesidad, diabetes, riesgo cardiovascular, de una manera más holística. Eso no sólo se ve en la innovación en los medicamentos sino también en las líneas de cuidado: lo trata un endocrinólogo, un nutricionista, un cardiólogo”, explica.

Pablo Corral es médico, investigador, docente y ex presidente de la Sociedad Argentina de Lípidos. Dice que no se vio nunca nada parecido a los avances que hubo en su área en los últimos 10 años. “Aparecieron unos siete fármacos, cuando en los 20 años anteriores hubo sólo 2. Y mirás el pipeline de acá a los próximos diez años, hay otros tantos”, señala.

Puesto a analizar el porqué, cree que hubo una conjunción de factores. Por un lado, “el entendimiento de mecanismos moleculares y genéticos y la posibilidad de tener más acceso a tecnología que vaya al origen de las enfermedades permite esta medicina traslacional, que va de la mesada del laboratorio al paciente”. También, cree, el “desbloqueo” de la pandemia en relación a la investigación clínica amplió el conocimiento e hizo que más pacientes se involucren activamente. “Sin un paciente que acepte participar sería imposible investigar”, señala.

Vicente (55) es uno de esos pacientes. Tenía sobrepeso, pero el problema que lo obsesionaba era su diabetes. “En seis años cambié cuatro médicos y no daban pie con bola para controlar mi glucosa. Tenía siempre 500 y pico”, cuenta. Hace seis meses ingresó en un estudio clínico. Toma una pastilla diaria y, si bien reconoce que no ha sido un camino fácil por los efectos adversos y por los rigurosos controles que tiene que seguir, el resultado en su cuerpo fue impactante: bajó 35 kilos y, lo más significativo, sus niveles de glucosa están normales.

Los pacientes que quieran participar en un ensayo clínico, ya sea de metabolismo o de cualquier otra área terapéutica, pueden recurrir a Un ensayo para mí, una plataforma que creó Georgina Sposetti. Actualmente, contabiliza, hay unos 40 ensayos en distintas fases para el área metabólica en Argentina. “El interés en este campo ha crecido notablemente en los últimos años, impulsado por el avance de terapias innovadoras y la creciente necesidad de tratamientos más efectivos”, coincide.

El interés no es sólo de la industria, sino también de los pacientes. “La semaglutida y otras terapias similares han generado un impacto mediático importante, lo que motiva a más personas a participar. Muchos voluntarios ven estos estudios como una oportunidad de acceder a tratamientos de vanguardia. Aunque siempre todos los pacientes deben tener en cuenta que si está en un ensayo clínico, es un fármaco en investigación”, aclara.

No obstante, remarca que “participar en un ensayo clínico ofrece un acceso anticipado a tratamientos que podrían mejorar la calidad de vida o incluso brindar un control más efectivo de la enfermedad porque los participantes reciben un seguimiento más riguroso y continuo por parte de un equipo especializado. Esto asegura un control exhaustivo de su salud, lo cual es especialmente relevante en condiciones crónicas donde el manejo integral es clave. También es una oportunidad para contribuir al avance científico, ayudando a mejorar tratamientos futuros”.

Corral explica que estos estudios pueden demandar un seguimiento a varios años de los pacientes. “Se busca disminuir eventos cardiovasculares en pacientes que han tenido infartos y ACV. Y como eso está asociado tan claramente a los niveles de colesterol, se están buscando estrategias terapéuticas para bajar los niveles de colesterol. Los infartos tardan mucho en producirse. Cuando hacés un estudio de eficacia a ver cuánto te baja el colesterol, lo ves a dos meses. Pero para demostrar que no sólo te baja el colesterol sino que quien lo reciba va a tener menos infartos, es un estudio de largo plazo”, enfatiza.

Hoy en Argentina están en marcha, entre otros, estudios de colesterol, diabetes, obesidad, fibrosis hepática y Enfermedad de Gaucher, una patología poco frecuente que nada tiene que ver con las antes mencionadas, pero que también es metabólica.

Y es que para los pacientes con una EPOF un ensayo clínico es en muchos casos no una oportunidad, sino “la” oportunidad. “También se ha incrementado la investigación clínica en lo que se llaman enfermedades raras, que son patologías de baja prevalencia, pero de alto impacto social, por lo que son de interés para ser objetivos de tratamiento, y en el área de metabolismo también existen”, señala Fabio Massari, investigador de IDIM, un centro donde ya el 20% de los que están haciendo están dedicados a metabolismo. Un área que, se ve, es una de las grandes apuestas de la medicina.