Investing.com — Las acciones de Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) se desplomaron un 25% después de que la empresa biotecnológica presentara los primeros datos del ensayo de su terapia experimental para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno genético que causa debilidad muscular. A pesar de que la compañía anunció resultados positivos del ensayo y planes para solicitar una aprobación acelerada, la confianza de los inversores pareció tambalearse, llevando a la acción a su nivel más bajo en un año.

La empresa, con sede en Waltham, Massachusetts, compartió los resultados del ensayo ACHIEVE de fase 1/2 de su candidato principal DYNE-101, que mostró una corrección significativa del splicing y mejoras funcionales en pacientes con DM1. Los datos del ensayo demostraron una reducción en los niveles de ARN DMPK, el objetivo molecular de DYNE-101, y una robusta corrección del splicing asociada con mejoras en múltiples parámetros funcionales. La compañía planea iniciar una Cohorte de Expansión de Registro global con el potencial de respaldar una solicitud de Aprobación Acelerada en EE.UU. en el primer semestre de 2026.

Además, Dyne Therapeutics está avanzando con su programa DYNE-251 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con el objetivo de presentar una solicitud regulatoria basada en la distrofina como criterio de valoración sustituto. La empresa espera completar la inscripción en las Cohortes de Expansión de Registro para ambos programas en 2025, con datos que se prevé respalden las solicitudes regulatorias al año siguiente.

A pesar de estos avances, las acciones de Dyne experimentaron una caída significativa. Keay Nakae, analista de Chardan, comentó sobre los datos del ensayo: «Nos alienta ver que esta dosis logra una reducción aún mayor del objetivo DMPK a los 3 y 6 meses. Esto resulta en una corrección significativa del splicing a los 3 meses en comparación con la línea base, medida por el índice compuesto de splicing alternativo (CASI-22). Sin embargo, la corrección del splicing a los 6 meses no es consistente». La dirección de Dyne cree que la inconsistencia a los 6 meses puede deberse a factores como un muestreo deficiente de la biopsia, datos de línea base faltantes y el pequeño tamaño de la muestra.

Los inversores pueden estar reaccionando a la incertidumbre en torno a los datos de corrección del splicing a los 6 meses, a pesar de las explicaciones de la empresa y las tendencias generalmente positivas en los resultados funcionales. La respuesta del mercado subraya los altos riesgos y la volatilidad asociados con el desarrollo biofarmacéutico en fase clínica, donde el sentimiento de inversión puede cambiar rápidamente con nuevos lanzamientos de datos.

Dyne Therapeutics mantiene su enfoque en el avance de sus candidatos terapéuticos a través del desarrollo clínico, con el objetivo final de proporcionar nuevos tratamientos para pacientes con enfermedades neuromusculares de origen genético. El evento para inversores celebrado hoy a las 8:00 a.m. ET puede proporcionar más información sobre la estrategia de la empresa y el impacto potencial de los recientes datos del ensayo en sus vías clínicas y regulatorias.

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